Jernoverskud hos patienter med β-thalassaemia major, hvor monoterapi med andet jernchelerende middel er utilstrækkelig.
En række studier har vist en særlig gunstig effekt hos patienter med kardiel siderose. I disse tilfælde anbefales deferipron i kombination med deferoxamin.
Deferipron bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særlig indsigt i behandling af thalassæmi.
Doseringsforslag
Voksne og børn > 10 år
25 mg/kg legemsvægt 3 gange dgl.
Doser > 100 mg/kg legemsvægt/døgn giver øget risiko for bivirkninger. Ved neutropeni seponeres behandlingen, og fuldstændigt blodbillede kontrolleres dgl. Efter bedring af blodbilledet bør det kontrolleres fuldstændigt ugentligt de følgende 3 uger. Fornyet behandling anbefales ikke.
En velcheleret patient har P-ferritin < 1.000 mikrogram/l.
Kombinationsterapi frarådes generelt ved P-ferritin < 500 mikrogram/l pga. risiko for overdreven jernfjernelse.
Bemærk:
Der er begrænset erfaring med deferipron hos yngre børn. I et studie af 64 børn fra 6 måneder til under 10 år begrænsede behandlingen stigningen i ferritin uden tegn på jernmangel eller væksthæmning. Blandt 32 deferipronbehandlede børn udviklede fire neutropeni og ét barn agranulocytose. Behandling af børn under 6 år bør derfor foregå hos specialister med tæt monitorering af neutrofiltal.
Der er kun begrænsede data vedr. kombinationsbehandling med deferipron og deferasirox, og der skal udvises forsigtighed, når det overvejes at anvende denne kombination.
Kontraindikationer
Recidiverende neutropeni eller agranulocytose i anamnesen.
Patienter med leukopeni/neutropeni udløst af grundsygdommen, fx MDS, som har indikation for jernchelering, bør overvejes behandlet med et af de alternative jernchelerende midler grundet øget risiko for forværret leukopeni.
Behandling med lægemidler, der kan forårsage neutropeni eller agranulocytose.
Forsigtighedsregler
Behandlingen foretages under regelmæssig kontrol af lever- og nyrefunktion samt af granulocyttal.
Patienten skal informeres om at afbryde behandlingen og kontakte sin behandlende læge ved tegn til infektion.
Det anbefales kraftigt, at behandlingen ikke påbegyndes ved eksisterende neutropeni.
Plasma-ferritin og plasma-zink kontrolleres regelmæssigt.
Pga. den variable behandlingseffekt er nøje monitorering af jernstatus og hjertefunktion nødvendig.
Produktresumeet angiver, baseret på prækliniske data, at kvinder i den fertile alder skal anvende sikker kontraception og undgå at blive gravide, mens de behandles med deferipron og i 6 måneder efter behandlingen er gennemført.
Generelt tilskud
Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin
Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin