Lægehåndbogen

Nitisinon

Anvendelsesområde

  • Arvelig tyrosinæmi type 1 og Alkaptonuri.


Nitisinonbehandling skal kombineres med tyrosin- og fenylalaninbegrænset diæt under vejledning af specialiseret klinisk diætist.


Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særlig indsigt i tyrosinæmi/alkaptonuri.

Doseringsforslag

Arvelig tyrosinæmi type 1

  • Voksne og børn
    • Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:
      • Ved legemsvægt > 20 kg doseret 1 gang daglig
      • Ved legemsvægt ≤ 20 kg fordelt på 2 doser.
    • Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer, plasma-succinylacetone, serum-α-føtoprotein, plasma-nitisinon og koagulationsstatus.
    • Maksimal dosis 2 mg/kg legemsvægt/døgn.

Alkaptonuri (AKU)

  • Voksne
    • 10 mg 1 gang dgl.
    • Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer og urin homogentisinsyre.
  • Bemærk
    • Erfaring savnes vedr. børn og unge < 18 år.

Bemærk:

Kontraindikationer

Ingen oplysninger

Forsigtighedsregler

  • Der bør foretages øjenundersøgelse med spaltelampe inden behandlingsstart og derefter mindst én gang årligt. Plasma-tyrosin kan stige under behandlingen. Da højt plasma-tyrosin er forbundet med oftalmologiske komplikationer (keratopati), bør øjengener følges op med måling af plasma-tyrosin med evt. efterfølgende regulering af diæt.
  • Udover oftalmologiske komplikationer vil høj tyrosin sandsynligvis også være forbundet med kognitive problemer, og plasma-tyrosin bør derfor holdes < 400 mikromol/l ved begrænsning af tyrosin og phenylalanin i kosten.
  • Regelmæssig trombocyt- og leukocyttælling bør foretages.
  • Opfølgning hver 6. måned og hyppigere ved bivirkninger.
  • Ved behandling af alkaptonuri med nitisinon:
    • Der følges samme forsigtighedsregler som ovenfor, dvs. regelmæssig øjenundersøgelse, måling af plasma-tyrosin og implementering af kost med begrænset indhold af tyrosin og fenylalanin.
    • Hvis der udvikles keropatier (forhøjet plasma-tyrosin), seponeres nitisinon midlertidigt og kan genoptages, når symptomerne er forsvundet.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10 %)
Øjensmerter
Forhøjet plasma-tyrosin
Almindelige (1-10 %)
Leukopeni, Neutropeni, Trombocytopeni
Conjunctivitis, Keratitis, Korneal uklarhed, Fotofobi
Infektion i nedre luftveje
Pneumoni
Eksfoliativ dermatitis, Hudkløe, Hududslæt

Interaktioner

Samtidig behandling med lægemidler, der har et snævert terapeutisk vindue, og desuden metaboliseres via CYP2C9, fx warfarin, bør monitoreres nøje, og dosisjustering kan være nødvendig.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.

Se også: Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Klassifikation - amning

Trafik

Ingen advarsel.

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af bloddonorkorps).

Doping

Ingen oplysninger

Forgiftning

Ingen oplysninger

Indholdsstoffer

Nitisinon (kapsler, hårde)

Tilskud

Ingen oplysninger

Præparater

Generelt tilskud ikon Generelt tilskud Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin ikon Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin ikon Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin

Indholdsstof: Nitisinon

NavnDispform og styrkePakningTilskudUdleveringPris DDD
Nitisinone "Dipharma"hårde kapsler 2 mg60 stk.- (NBS) 1.522,88
Nitisinone "Dipharma"hårde kapsler 5 mg60 stk.- (NBS) 1.216,85
Nitisinone "Dipharma"hårde kapsler 10 mg60 stk.- (NBS) 1.112,40
Nitisinone "Dipharma"hårde kapsler 20 mg60 stk.- (NBS) 1.112,04
Orfadin®hårde kapsler 2 mg60 stk.- (NBS) 1.522,79
Orfadin®hårde kapsler 5 mg60 stk.- (NBS) 1.216,88
Orfadin®hårde kapsler 10 mg60 stk.- (NBS) 1.112,40
Orfadin®hårde kapsler 20 mg60 stk- (NBS) 1.112,04
Orfadin®oral suspension 4 mg/ml90 ml- (NBS) 1.520,37

Oplysninger hentet fra medicin.dk efter aftale med Danske Regioner