Migalastat

ATC-kode

A16AX14

Enzymstabiliserende stof til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).

Anvendelsesområde

Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig variant i GLA-genet, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé.

Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi.

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særlig indsigt i Fabrys sygdom.

Doseringsforslag

Voksne samt børn og unge ≥ 12 år med legemsvægt ≥ 45 kg. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang.

Bemærk:

Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
Disse kapsler på 123 mg er ikke egnet til børn med legemsvægt < 45 kg.
Erfaring savnes vedr. børn < 12 år.

Kontraindikationer

Ingen oplysninger

Forsigtighedsregler

Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10 %)	Hovedpine
Almindelige (1-10 %)	Palpitationer Abdominalsmerter, Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation Smerter, Træthed Forhøjet plasma-kreatinkinase, Vægtøgning Muskelkramper, Smerter i ekstremiteter, Myalgi Hypæstesi, Paræstesier, Svimmelhed, Torticollis Depression Proteinuri Dyspnø, Epistaxis Hudkløe, Hududslæt

Interaktioner

Administration af migalastat sammen med koffein sænker migalastats systemiske eksponering (AUC og Cmax), hvilket kan reducere virkningen. Undgå derfor administration sammen med koffein mindst 2 timer før og 2 timer efter administration af migalastad.