Glycerolphenylbutyrat

ATC-kode

A16AX09

Middel til behandling af defekter i urinstofcyklus.

Anvendelsesområde

Som supplement ved behandling af defekter i urinstofcyklus, herunder defekter i karbamoylfosfatsyntetase, ornithintranscarbamylase, argininoravsyresyntetase, argininoravsyrelyase, arginase og ornithin-translokasemangel, hyperornithinæmihyperammoniæmi homocitrullinuri-syndrom, som ikke alene kan behandles ved begrænsning af protein i kosten og/eller tilskud af aminosyrer.
Glycerolphenylbutyrat skal anvendes i kombination med proteinrestriktion i kosten og i visse tilfælde med kosttilskud (fx essentielle aminosyrer, arginin, citrullin og proteinfri kalorietilskud) samt med natriumbenzoat (fremstilles magistrelt).

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særlig indsigt i metaboliske sygdomme, herunder defekter i urinstofcyklus.

Doseringsforslag

Voksne og børn

5,3-12,4 g /m² legemsoverflade dgl. fordelt på 3-6 lige store doser.
Hver dosis afrundes til nærmeste 0,1 ml for børn < 2 år og til 0,5 ml for patienter ≥ 2 år.
Initialt ved ikke tidligere behandling med phenylbutyrat
- Legemsoverflade < 1,3 m² . 9,4 g/m² legemsoverflade dgl.
- Legemsoverflade ≥ 1,3 m² . 8 g/m² legemsoverflade dgl.
Initialt ved skift fra natriumphenylbutyrat til glycerolphenylbutyrat
- Dosis skal modsvare samme mængde phenylbutyrat som den hidtidige dosis af natriumphenylbutyrat.
- Vedr. omregning mellem natriumphenylbutyrat tabletter/granulat og glycerolphenylbutyrat oral væske, se produktresumé.
Ældre og ved nedsat hjertefunktion
- Lav initialdosis - sædvanligvis 5,3 g/m² legemsoverflade dgl.
Dosisjustering og monitorering
- Regelmæssig justering af dosis jf. vurderet kapacitet af urinstofsyntese samt ammonium- og glutaminniveauer, samt øvrige plasma aminosyrer. Vedr. detaljeret beskrivelse, se produktresumé.

Bemærk:

Skal tages sammen med et måltid.
Vedr. administration af oral væske, se detaljeret information under Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
Relevant størrelse af sprøjte skal anføres på recepten.
Glemt dosis:
- Voksne: Glemt dosis kan tages indtil 2 timer før næste dosis.
- Børn: Glemt dosis kan tages indtil 30 minutter før næste dosis.

Kontraindikationer

Behandling af akut hyperammoniæmi, hvor IV-præparater bør anvendes. Såfremt disse præparater ikke er tilgængelige kan PO behandling i øget dosis gives indtil IV- præparater er tilgængelige.

Forsigtighedsregler

Særlig opmærksomhed ved:
- hjerteinsufficiens
- natriumretention med ødemdannelse
Plasma-ammonium monitoreres nøje ved pancreasinsufficiens, intestinal malabsorption eller samtidig brug af glukokortikoider.
Plasma-ammonium og essentielle aminosyrer skal holdes inden for normalområderne.
Plasma-elektrolytter bør monitoreres jævnligt.
Plasma-glutamin bør holdes < 1.000 mikromol/l.

Bivirkninger

Almindelige (1-10 %)	Abdominalsmerter, Diarré, Flatulens, Kvalme, Meteorisme, Obstipation, Opkastning, Orale ulcera Træthed Forhøjet ALAT/ASAT, Forhøjet anion-gap, Nedsat lymfocyttal D-vitaminmangel, Appetitforstyrrelser Plantar fasciitis Svimmelhed, Tremor, Hovedpine Madlede Metroragi Acne, Ændret kropslugt Perifere ødemer
Ikke almindelige (0,1-1 %)	Ventrikulære arytmier Hypotyroidisme Gastro-intestinal virusinfektion, Steatoré, Stomatitis Letargi Ekg-forandringer, Forlænget protrombintid Hyperkaliæmi, Hyperlipidæmi(LDL), Hypertriglyceridæmi, Hypokaliæmi Muskelkramper, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter Afasi, Paræstesier Hyperaktivitet, Konfusion Blæresmerter Amenoré Dysfoni Alopeci