Humaniserede bivalente nanofragmenter af antistof mod A1-domænet i von Willebrand-faktor.
Anvendelsesområde
Behandling af erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) hos voksne og børn over 12 år med legemsvægt > 40 kg sideløbende med plasmaudskiftning og immunsuppression.
Caplacizumab bør kun anvendes, når behandlingen varetages af læger med særligt kendskab til stoffet og ovennævnte indikation.
Medicinrådet har lavet en vurdering af præparatet.
Doseringsforslag
Initialt 10 mg i.v. bolus før plasmaudskiftning.
Herefter 10 mg s.c. dgl. efter hver plasmaudskiftning i hele perioden med daglig plasmaudskiftning.
Efterfulgt af 10 mg s.c. dgl. i 30 dage efter afslutning af hele behandlingen.
Hvis der fortsat er evidens for aTTP og forekomst af ADAMTS13-inhibitor, fortsættes med 10 mg s.c. dgl. og optimeret immunsuppressionsregime, indtil ADAMTS13 > 10 %.
Bemærk:
Erfaring savnes vedr. børn < 12 år eller med legemsvægt < 40 kg.
Kontraindikationer
Ingen oplysninger
Forsigtighedsregler
Ved aktiv, klinisk signifikant blødning bør behandlingen afbrydes. Om nødvendigt kan brugen af von Willebrand-faktor-koncentrat overvejes for at korrigere hæmostase.
Underliggende koagulopati, fx hæmofili og andre koagulationsdefekter, bør ledsages af tæt klinisk monitorering.
Ved elektiv kirurgi eller tandbehandling bør behandlingen stoppes mindst 7 dage før planlagt indgreb.
Ved akut kirurgi kan brugen af von Willebrand-faktor-koncentrat overvejes for at korrigere hæmostase.
Ved samtidig brug af orale antikoagulantia, heparin eller andre antitrombotiske lægemidler, er der potentielt øget risiko for blødning, og tæt klinisk monitorering anbefales.
Graviditet
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Generelt tilskud
Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin
Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin