Lægehåndbogen

Onasemnogene abeparvovec

ATC-kode

M09AX09

Genterapeutisk middel til behandling af spinal muskelatrofi.

Fremstilles i humane embryoniske nyreceller ved rekombinant DNA-teknologi.

Anvendelsesområde

Behandling af:

  • patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en biallel mutation i SMN1-genet og en klinisk diagnose på SMA type 1 eller
  • patienter med 5q SMA med en biallel mutation i SMN1-genet og op til 3 kopier af SMN2-genet.

Onasemnogene abeparvovec bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særlig indsigt i spinal muskelatrofi.

Medicinrådet har lavet en vurdering af præparatet.

Doseringsforslag

Børn

  • Engangsdosis 1,1 x 1014 vg/kg legemsvægt som i.v. infusion over 60 min. Samlet volumen for legemsvægt intervaller inden for 2,6-21,0 kg kan ses i tabel 1 i Produktresumé.
  • Laboratorietest ved baseline er påkrævet inden administration af onasemnogene abeparvovec og omfatter:
    • antistoftest af AAV9 (adeno-associerede virale vektor serotype 9)
    • ALAT, ASAT samt total bilirubin
    • kreatinin
    • komplet blodtælling (inkl. hæmoglobin-niveau og trombocyttal)
    • troponin-I.

Bemærk:

  • Det anbefales at starte et immunmodulerende regime med kortikosteroider 24 timer inden infusion for at dæmpe immunresponset, se tabel 2 i Produktresumé.
  • Erfaring savnes vedr. børn ≥ 2 år eller med legemsvægt ≥ 13,5 kg.

Kontraindikationer

Ingen oplysninger

Forsigtighedsregler

  • RSV-profylakse anbefales i RSV-sæsonen.
  • Vaccination med levende vacciner såsom MFR- og varicellavirus bør udsættes til den immundæmpende behandling med kortikosteroider er ophørt.
  • Behandlingen bør udsættes ved akutte eller kroniske ukontrollerede aktive infektioner.
  • Tæt monitorering af leverfunktion, trombocyttal og troponin-I efter administration er påkrævet. ASAT/ALAT/bilirubin bør måles ugentligt i 30 dage og hver 2. uge i yderligere 60 dage efter administration af onasemnogene abeparvovec, indtil nedtrapningen af kortikosteroidet er afsluttet eller om nødvendigt længere. Nedtrapning af prednisolon bør ikke overvejes, før ASAT/ALAT er under 2 x ULN.
  • Pga. risiko for alvorlig systemisk immunreaktion er det anbefalet, at patienter er klinisk stabile i deres generelle helbredstilstand (fx hydrerings- og ernæringstilstand, fravær af infektioner) inden infusionen.
  • Natriumindhold
    • 1 hætteglas med 5,5 ml indeholder 1,1 mmol natrium, som svarer til ca. 64 mg natriumchlorid.
    • 1 hætteglas med 8,3 ml indeholder 1,7 mmol natrium, som svarer til ca. 97 mg natriumchlorid.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10 %)
Forhøjede levertransaminaser
Almindelige (1-10 %)
Trombocytopeni
Opkastning
Temperaturstigning
Forhøjet ALAT/ASAT
Ikke almindelige (0,1-1 %)
Infusions- eller injektionsrelaterede reaktioner
Sjældne (0,01-0,1 %)
Anafylaktisk reaktion
Ikke kendt hyppighed
Hepatotoksicitet
Trombotisk mikroangiopati

Interaktioner

Ingen oplysninger

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ingen humane data som tillader et meningsfyldt risikoestimat.

Se også: Klassifikation - graviditet

15503966

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ingen kvantitative data for udskillelse i modermælk.

Klassifikation - amning

Trafik

Ingen advarsel.

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af bloddonorkorps).

Doping

Ingen oplysninger

Forgiftning

Ingen oplysninger

Indholdsstoffer

Onasemnogene abeparvovec (inf.væske, opløsning)

Tilskud

Ingen oplysninger

Præparater

Generelt tilskud ikon Generelt tilskud Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin ikon Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin ikon Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin

Indholdsstof: Onasemnogene abeparvovec

NavnDispform og styrkePakningTilskudUdleveringPris DDD
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x8,3 ml2 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 1x8,3 ml2 x 5,5 ml + 1 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 2x8,3 ml1 x 5,5 ml + 2 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 3x8,3 ml3 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 2x8,3 ml2 x 5,5 ml + 2 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 3x8,3 ml1 x 5,5 ml + 3 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 4x8,3 ml4 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 3x8,3 ml2 x 5,5 ml + 3 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 4x8,3 ml1 x 5,5 ml + 4 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 5x8,3 ml5 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 4x8,3 ml2 x 5,5 ml + 4 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 5x8,3 ml1 x 5,5 ml + 5 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 6x8,3 ml6 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 5x8,3 ml2 x 5,5 ml + 5 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 6x8,3 ml1 x 5,5 ml + 6 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 7x8,3 ml7 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 6x8,3 ml2 x 5,5 ml + 6 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 7x8,3 ml1 x 5,5 ml + 7 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 8x8,3 ml8 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 7x8,3 ml2 x 5,5 ml + 7 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 8x8,3 ml1 x 5,5 ml + 8 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 9x8,3 ml9 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 8x8,3 ml2 x 5,5 ml + 8 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 9x8,3 ml1 x 5,5 ml + 9 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 10x8,3 ml10 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 9x8,3 ml2 x 5,5 ml + 9 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 10x8,3 ml1 x 5,5 ml + 10 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 11x8,3 ml11 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 10x8,3 ml2 x 5,5 ml + 10 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 11x8,3 ml1 x 5,5 ml + 11 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 12x8,3 ml12 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 11x8,3 ml2 x 5,5 ml + 11 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 12x8,3 ml1 x 5,5 ml + 12 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 13x8,3 ml13 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 2x5,5 ml + 12x8,3 ml2 x 5,5 ml + 12 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 1x5,5 ml + 13x8,3 ml1 x 5,5 ml + 13 x 8,3 ml- (BEGR) -
Zolgensmainfusionsvæske, opløsning 14x8,3 ml14 x 8,3 ml- (BEGR) -

Oplysninger hentet fra medicin.dk efter aftale med Danske Regioner