Lægehåndbogen

Risdiplam

ATC-kode

M09AX10

mRNA-baseret middel til behandling af spinal muskelatrofi.

Anvendelsesområde

Behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos børn og voksne med:

  • SMA-type 1, -type 2 eller- type 3
  • eller med en til fire SMN2-kopier.

Behandling med risdiplam bør kun initieres, når behandlingen forestås af læger med erfaring i behandling af SMA.

Medicinrådet har lavet en vurdering af præparatet.

Doseringsforslag

Pulver til oral opløsning:

Voksne og børn

Anbefalet daglig dosis fastsættes efter alder og legemsvægt (se tabel 1).

Tabel 1. Dosisregimen efter alder og kropsvægt

Alder og kropsvægt

Anbefalet

daglig dosis

< 2 måneder

0,15 mg/kg

2 måneder til < 2 år

0,20 mg/kg

≥ 2 år (< 20 kg)

0,25 mg/kg

≥ 2 år (≥ 20 kg)

5 mg

Tabletter:

Voksne og børn ≥ 2 år med en kropsvægt ≥ 20 kg

Anbefalet dosis 5 mg dgl.

Bemærk:

  • Erfaring savnes vedr. børn < 16 dage.
  • Bør tages på ca. samme tidspunkt hver dag efter et måltid.
  • Oral opløsning kan gives via en nasogastrisk sonde eller en gastronomisonde in situ. Sonden skylles med vand efter administration.

Kontraindikationer

Ingen oplysninger

Forsigtighedsregler

  • Indeholder natriumbenzoat, der kan forværre icterus hos nyfødte (op til fire uger).
  • Fertilitetsbevaringsstrategier bør diskuteres med fertile, mandlige patienter inden behandlingen påbegyndes, se Graviditet og fertilitet.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10 %)
Diarré
Temperaturstigning(inkl. hyperpyreksi)
Hovedpine*
Hududslæt(inkl. dermatitis)
Almindelige (1-10 %)
Kvalme*, Orale ulcera
Artralgi*
Urinvejsinfektion(inkl. cystitis)
Ikke kendt hyppighed
Kutan vasculitis**

Interaktioner

  • Baseret på in vitro data, kan risdiplam øge plasmakoncentrationen af lægemidler, der elimineres via MATE1 og MATE2-K, såsom metformin. Hvis samtidig administration ikke kan undgås, bør lægemiddelrelaterede toksiciteter monitoreres, og dosisreduktion af det samtidigt administrerede lægemiddel overvejes ved behov.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. Baseret på prækliniske data skønnes der at være potentiale for humane forsterskadelige effekter.

Se også: Klassifikation - graviditet

3966

Fertile kvinder og mænd

Baseret på prækliniske forsøg angiver produktresuméet:

Fertile, kvindelige patienter skal anvende sikker kontraception under behandlingen og i mindst 1 måned efter den sidste dosis. Mandlige patienter med fertile, kvindelige partnere skal anvende sikker kontraception under behandlingen og i mindst 4 måneder efter mandens sidste dosis.

3966

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.3966

Klassifikation - amning

Trafik

Ingen advarsel.

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af bloddonorkorps).

Doping

Ingen oplysninger

Forgiftning

Ingen oplysninger

Indholdsstoffer

Risdiplam (filmovertrukne tabl.)

Tilskud

Ingen oplysninger

Præparater

Generelt tilskud ikon Generelt tilskud Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin ikon Klausuleret tilskud til håndkøbsmedicin Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin ikon Klausuleret tilskud til receptpligtig medicin

Indholdsstof: Risdiplam

NavnDispform og styrkePakningTilskudUdleveringPris DDD
Evrysdifilmovertrukne tabletter 5 mg28 stk. (blister)- (BEGR) 5.796,67
Evrysdipulver til oral opløsning 0,75 mg/ml1 stk. (80 ml)- (BEGR) 5.922,91

Oplysninger hentet fra medicin.dk efter aftale med Danske Regioner